Chữa khiếm thính bằng liệu pháp gene

Ảnh minh họa

Trong nghiên cứu đăng trên Tạp chí Proceedings of the National Academy of Sciences, các nhà khoa học tại Trường Đại học bang Oregon (OSU) đã nghiên cứu về một protein có tên gọi otoferlin, nằm ở tai trong.

Những đột biến ở protein này liên quan đến chứng khiếm thính bẩm sinh nghiêm trọng, khiến người mắc gần như không nghe được bất cứ âm thanh nào.

Nghiên cứu phát hiện ra rằng đột biến ở otoferlin làm yếu sự liên kết giữa protein này và một khớp thần kinh ở trong tai. Sự thiếu hụt về liên kết này có thể là nguồn gốc của chứng khiếm thính.

Nghiên cứu trên mở ra khả năng chữa trị bệnh mất thính lực liên quan đến otoferlin bằng liệu pháp gene. Tuy nhiên, gene của otoferlin có kích cỡ rất lớn, do đó không phù hợp với phương pháp truyền thống.

Các nhà khoa học đã tìm cách cắt ngắn gene này để có kích thước phù hợp mà vẫn bảo đảm tính năng, được kỳ vọng giúp bệnh nhân khiếm thính có thể nghe lại được.